EVER001：腎病創新領域的突破

2024年12月4日，雲頂新耀宣佈其自主研發且擁有全球權益的新一代共價可逆布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑EVER001，在1b/2a期臨床試驗階段性資料中取得積極結果。本次試驗聚焦原發性膜性腎病（pMN），是成人原發性腎病綜合征的主要原因，存在未被滿足的醫療需求。近年來，中國pMN的發病率持續上升，成為繼IgA腎病（IgAN）後的第二大腎病綜合征常見的病理類型。目前，中國約200萬原發性膜性腎病患者，而在美國約有8萬-10萬患者，歐洲約8萬患者，日本約4萬患者，疾病負擔在全球範圍內日益加重，且目前全球沒有獲批此適應症的藥物。

不同于傳統的共價不可逆BTK抑制劑，EVER001採用獨特的共價可逆機制，結合其強大的靶點結合力與良好的安全性特徵，避免持續抑制帶來的毒副作用。試驗結果顯示，抗-PLA2R自身抗體水準在資料截止日期時已達到接近100%的下降，而早在低劑量組的24周和高劑量組的12周，抗-PLA2R自身抗體下降已超過90%。此外，在已完成36周治療的低劑量組患者中，81.8%的患者實現臨床緩解，高劑量組中已完成24周治療的患者已有85.7%實現臨床緩解。除低劑量組的1例患者外，其他所有完成36周治療的低劑量組患者，以及所有經24周治療的高劑量組患者分別在36周和24周都實現了免疫學完全緩解。EVER001作為一款潛在的同類最佳產品，該結果不僅顯示了EVER001在pMN治療中的高選擇性、優異的藥代動力學特徵、良好的安全性特徵以及強大的靶點結合力，還凸顯了其在其他自身免疫性腎病，如狼瘡性腎炎（LN）、IgA腎病、微小病變病（MCD）和局部節段性腎小球硬化（FSGS）中的廣闊適應症前景。

憑藉廣泛的適應症前景、日益增加的疾病發病率以及全球範圍內的開發權益，EVER001成為具有顯著商業價值的「藍海」資產。近年來，腎病治療領域已成為醫藥創新與資本投資的熱點，吸引了眾多跨國製藥巨頭的目光。以2023年為例，Vertex Pharmaceuticals斥資49億美元收購了Alpine Immune Sciences，以獲取其針對腎臟自身免疫性疾病的先進療法。同年，諾華（Novartis）以35億美元收購了Chinook Therapeutics，從而獲得兩項處於後期開發階段的罕見腎病治療藥物。這些交易不僅凸顯了全球醫藥行業對腎病領域的重視，也進一步驗證了該領域創新治療方案的巨大潛力和市場價值。

「雙輪驅動」戰略推動商業化成功

雲頂新耀通過核心產品耐賦康(R)進一步鞏固了其在腎病治療領域的領導地位。耐賦康(R)是全球首個獲得FDA批准的IgA腎病（IgAN）對因治療藥物，同時也是中國首個獲得IgA腎病適應症的對因治療藥物。該藥物已成功納入2024年國家醫保藥品目錄，這一里程碑不僅顯著提升了患者可及性，還將大幅推動市場滲透率，其相關政策將於2025年1月1日正式實施。自2024年5月在中國大陸商業化上市以來，僅一個月耐賦康(R)銷售額即突破人民幣1.673億元。此外，該藥物還在中國澳門、中國香港、中國台灣、韓國及新加坡獲批，進一步彰顯了雲頂新耀在全球腎病領域的專業實力與市場影響力。

雲頂新耀的多元化產品組合還包括氟環素類抗菌藥物依嘉(R)與自身免疫疾病治療藥物伊曲莫德（VELSIPITY(R)）。依嘉(R)作為全球首個氟環素類抗菌藥物，在國家衛生健康委抗菌藥物臨床應用與耐藥評價專家委員會發起並主辦的「依拉環素臨床應用綜合評價项目」中表現卓越，臨床療效分析顯示，依拉環素治療3天時的整體有效率為91.1%，治療結束時整體有效率為90.1%。截至2024年上半年，依嘉(R)累計銷售額已達到2.33億元，充分體現了市場對其的高度認可和接受度。

在自身免疫疾病領域，伊曲莫德（VELSIPITY(R)）的商業化進程取得重要進展。該產品已在中國澳門和新加坡獲批上市，並通過「港澳藥械通」政策率先進入粵港澳大灣區，成為雲頂新耀第三款商業化產品。近期，伊曲莫德的新藥上市許可申請已在中國香港獲正式受理，公司計畫於今年底向中國大陸遞交申請，進一步釋放其市場潛力。

在研發領域，經過臨床驗證的mRNA技術平台是公司自主研發的核心部分，公司將自主研發重點轉向擁有全部智慧財產權和全球權益的mRNA腫瘤治療性疫苗。作為公司長期研發戰略的重要支柱，該平臺已實現顯著突破。2024年8月，雲頂新耀啟動一款個性化腫瘤疫苗EVM16的研究者發起的臨床試驗项目（IIT），該研究由北京大學腫瘤醫院和復旦大學附屬腫瘤醫院發起。此外，公司還在積極推進基於mRNA的體內CAR-T專案，用於癌症和自身免疫性疾病的治療，不斷拓展其研發管線的潛在應用。

本週一，雲頂新耀股價創下52周新高，盤中最高達49.7港元，收盤47.85港元。自中期業績公佈以來，股價已實現翻倍，充分體現了市場對公司未來發展的強烈信心。通過「雙輪驅動」戰略，雲頂新耀持續聚焦未被滿足的醫療需求，尤其在腎病等關鍵領域表現出色，並以EVER001等突破性療法推動業務增長。憑藉強勁的財務勢頭和清晰的戰略規劃，雲頂新耀正穩步邁向可持續增長，為患者和股東創造長期價值。

- 新聞稿有效日期，至2025/01/11為止

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